О компании Solid Biosciences LLC (SLDB-RM)
Отрасль: Биотехнологии
Сектор: Здравоохранение
Ссылка на официальный сайт: https://www.solidbio.com
Описание бизнеса компании Solid Biosciences LLC (SLDB-RM) от Reuters: Solid Biosciences Inc. является компанией в области наук о жизни. Компания сосредоточена на продвижении преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов, живущих с Дюшеном. Его ведущая программа, SGT-001, является кандидатом на перенос генов, который исследуется на предмет его способности управлять экспрессией функционального белка дистрофина в мышцах пациента и улучшать течение заболевания. SGT-001 предназначен для устранения основной генетической причины Дюшенна путем доставки синтетического трансгена, который производит дистрофиноподобный белок, который экспрессируется только в мышцах тела, включая сердечные и дыхательные мышцы. Его вектор SGT-001 получен из непатогенного вируса, называемого адено-ассоциированным вирусом (AAV), который был выбран за его способность проникать в ткани скелета, диафрагмы и сердечной мышцы. Вектор предназначен для переноса синтетической трансгенной конструкции дистрофина, называемой микродистрофином, которая сохраняет компоненты гена дистрофина, чтобы соответствовать ограничениям упаковки AAV.
Участвуйте в форуме для взаимодействия с пользователями, делитесь своим мнением и задавайте вопросы другим участникам. Пожалуйста, используйте стандартный письменный стиль и придерживайтесь наших Правил.
Посмотреть обсуждения участников форума по другим акциям: